פרסומים חדשים מאשרים את היעילות ובטיחות של טקפידרה לאורך זמן
טקפידרה (Dimethyl fumarate – Tecfidera) היא תרופה פומית המיועדת למטופלים עם טרשת נפוצה מסוג התקפי-הפוגתי. היא מאושרת לשימוש על ידי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) מאז שנת 2013 ונכנסה לסל התרופות בישראל בשנת 2014, כטיפול קו ראשון למחלה.
בכנס ה-AAN (איגוד הנוירולוגים האמריקאי) אשר נערך באפריל 2018, הוצגו מספר פרסומים אשר בדקו את יעילות הטיפול ופרופיל הבטיחות שלה בקרב חולי טרשת נפוצה.
נכון לינואר השנה, 311,000 מטופלים בטקפידרה בעולם, אשר מייצגים מעל 544,000 שנות חשיפה.
88% מהחולים הנוטלים טקפידרה לא חווים התקף בשנה הראשונה לטיפול
שני מחקרים (ESTEEM & EFFECT) אשר פורסמו בכנס העריכו את היעילות של טקפידרה במטופלי טרשת נפוצה התקפית הפוגתית.
מחקר ה-EFFECT העריך את היעילות של טקפידרה במטופלים עם RRMS בעולם הקליני ובתת קבוצה של חולים נאיביים. מחקר ה-EFFECT היה מחקר בינלאומי, רב-מרכזי ורטרוספקטיבי שהתבסס על סקירת תיקים רפואיים של חולי RRMS שטופלו עם טקפידרה.
קריטריוני ההכללה במחקר היו: מטופלים עם RRMS, שהחלו טיפול בטקפידרה לאחר דצמבר 2010 ויש עבורם נתוני מעקב של לפחות שנה לאחר תחילת הטיפול. בנוסף, לפני תחילת הטיפול בטקפידרה, לא קיבלו טיפול אחר כלל (נאיביים) או שקיבלו רק טיפול אחד (בתנאי שהטיפול היה עם קופקסון או אינטרפרון ביתא).
קבוצת המטופלים הנאיביים הוגדרה כך שהמטופלים התחילו טיפול בטקפידרה ללא טיפול קודם ואשר אובחנה אצלם מחלת ה RRMS עד שלוש שנים לפני תחילת הטיפול בטקפידרה.
התוצא העיקרי (Primary endpoint) היה הכמות היחסית של המטופלים שחוו התקף, במהלך 12 חודשים, תחת טיפול בטקפידרה.
תוצאים משניים היו (Secondary endpoints):
- הכמות היחסית של המטופלים שחוו התקף במהלך 12 חודשים, בתת הקבוצה של חולים הנאיביים
- הערכת קצב ההתקפים השנתי ARR (annualized relapse rate), 12 חודשים לפני ואחרי התחלת הטיפול בטקפידרה.
באנליזת תוצאות כלל האוכלוסייה הוכללו 816 מטופלים, אשר 265 מטופלים מהם הוכללו בתת הקבוצה של המטופלים הנאיביים. מאפייני כלל האוכלוסייה היו דומים למאפייני תת קבוצת החולים הנאיביים.
התוצאות הראו כי 88% ממטופלי טקפידרה בכלל האוכלוסייה לא חוו התקף בשנה הראשונה לטיפול, וכי 86% ממטופלי טקפידרה נשארו תחת טיפול שנה לאחר התחלת הטיפול.
מחקר ה- (ESTEEM NCT02047097) הינו מחקר תצפיתי, פרוספקטיבי, בין לאומי, העוקב אחרי חולי RRMS, בני מעל 12 שנה, המתחילים טיפול בטקפידרה בעולם הקליני למשך 5 שנים, בכדי להעריך את פרופיל הבטיחות והיעילות של טקפידרה לאורך זמן.
בכנס ה-AAN הוצגה אנליזה (post hoc) על תת קבוצת חולים מתוך כלל החולים במחקר ESTEEM שכללה 2025 מטופלים.
תת קבוצה זו הורכבה משלושת קבוצות החולים הבאות:
- מטופלים נאיביים הוגדרו כמטופלים המתחילים טיפול בטקפידרה ללא כל טיפול קודם ועד שנה מרגע איבחון המחלה (467 מטופלים).
- מטופלים בתחילת המחלה הוגדרו כמטופלים שטופלו עד תרופה אחת לפני תחילת טקפידרה ועד שלוש שנים מרגע איבחון המחלה. (814 מטופלים).
- מטופלים שעברו מטיפולים אחרים ללא הגבלה על הזמן שעבר מתחילת איבחון המחלה (1301 מטופלים).
התוצאים (endpoints) של אנליזה זו היו קצב ההתקפים השנתי ARR (annualized relapse rate),הכמות היחסית של המטופלים שחוו התקף והתפלגות מספר ההתקפים. בנוסף, נמדדו כמות המקרים של הפסקת טיפול.
החוקרים הראו כי בכלל אוכלוסיית המחקר, 12 חודשים לאחר תחילת הטיפול, קצב ההתקפים השנתי (ARR) היה נמוך ב 78% (P<.0001) לעומת 12 החודשים לפני תחילת הטיפול. ירידת קצב ההתקפים השנתי (ARR) היתה דומה בגודלה ומובהקת סטטיסטית (P<.0001) גם בכל שלושת תת הקבוצות:
עבור המטופלים נאיביים היתה ירידה של 80%, עבור מטופלים בתחילת המחלה היתה ירידה של 83%, ועבור מטופלים שעברו מטיפולים ללא הגבלה על הזמן שעבר מתחילת איבחון המחלה היתה ירידה של 75%.
החוקרים אף הראו כי 12 חודשים מאז תחילת הטיפול בטקפידרה, בכלל אוכלוסיית המחקר, 88% מהמטופלים לא חוו התקף כלל. תוצאות דומות נצפו בכל שלושת תת הקבוצות.
בנוסף, שיעור המטופלים אשר הפסיקו טיפול היה דומה בכל שלושת תתי הקבוצות, כאשר הסיבות העיקריות להפסקת טיפול בכלל אוכלוסיית המשתתפים היו תופעות לוואי (13.7%) ויעילות (2.1%).
מסקנות החוקרים היו,שגם בעולם הקליני, לאחר שנה של טיפול בטקפידרה ישנה ירידה משמעותית בקצב ההתקפים השנתי (ARR) ביחס לשנה לפני הטיפול. בנוסף, ירידה זו היתה דומה בכל שלושת תת הקבוצות שנבדקו.
