"שיטות הטיפול בטרשת נפוצה עברו התקדמות משמעותית. שתי דוגמאות מהתקופה האחרונה הן החומרים הפעילים קלאדריבין ופינגולימוד, אשר ניתן לקחת דרך הפה", אומר פרופסור קלאוס ו. טויקה (ראש המרפאה הנוירולוגית באוניברסיטת וירצבורג), במפגש של החברה האירופאית לנוירולוגיה בברלין (19-23 ביוני, 2010). תוצאות בדיקות משלושה מחקרים מראים ששני החומרים הפעילים מפחיתים בצורה משמעותית את תדירות התקפי הטרשת הנפוצה. לעומת תרופות בשימוש כיום אשר ניתנות בעירוי, קלאדריבין ופינגולימוד ניתנות ללקיחה בצורת גלולה, כטיפול לטווח קצר עם השפעה תלוית זמן, או במינון יומי. "בזאת השגנו הרחבה משמעותית של אפשרויות הטיפול בטרשת נפוצה התקפתית-הפוגתית" אומר פרופ' טויקה. חולים רבים שעבורם הזריקות התכופות מהוות נטל, יעדיפו לקחת את התרופה בצורת גלולה. "אנחנו מקווים שהבדיקות המתוכננות עבור תרופות אלו לטיפול בשלבים מתקדמים של טרשת נפוצה, כגון טרשת נפוצה מתקדמת משנית, יניבו גם הן תוצאות חיוביות בעתיד."

מנגנוני פעולה חדשניים

קלאדריבין, אשר אושרה כבר לשימוש לטיפול בסרטן, הינה מולקולה קטנה שעשויה להשפיע על ההתנהגות והחלוקה של תאי דם לבנים מסוימים, שמעורבים ככל הנראה בתהליכים הפתולוגיים של טרשת נפוצה. התרופה נבדקה בעבר עבור טרשת נפוצה במחקר קטן לפני שנים רבות, אך לא בסטנדרטים של יעילות ואיכות המקובלים כיום.

פינגולימוד מונעת מתאים חיסוניים בעלי פוטנציאל לנזק מלהגיע מבלוטות הלימפה למחזור הדם. בכך נמנע מתאים אלה לתרום להתפתחותם של תהליכים דלקתיים במערכת העצבים המרכזית, אשר נחשבים כאחראים לרוב התסמינים בטרשת נפוצה. בנוסף, מחקרים הראו שפינגולימוד מגיבה ישירות למערכת העצבים המרכזית, בה נראה אפקט הגנתי וכן היא מסוגלת לעודד התחדשות של רקמות. החשיבות הטיפולית של 'אפקט נוירו-הגנתי פעיל' זה עדיין לא נחקרה.

למרות שמנגנוני הפעולה של קלאדריבין ופינגולימוד שונים, התרופות מביאות לתוצאות טיפול דומות. שלבי המחקר נערכו לאורך השנתיים האחרונות והניבו תוצאות משביעות רצון בנוגע להפחתת התקפי טרשת נפוצה.

תדירות ההתקפים הופחתה עד 60%

תוצאות המחקר בקלאדריבין (שלב שלישי, "CLARITY"), אשר כלל למעלה מאלף חולים בטרשת נפוצה התקפתית-הפוגתית, היו מוצלחות מאוד: לאחר 96 שבועות, תדירות ההתקפים השנתית בהשוואה לקבוצת הפלצבו הופחתה ביותר מ-50%, וכמעט 80% מהחולים שטופלו בקלאדריבין לא סבלו מהתקפים עד לסיום המחקר. חשובה במיוחד היא העובדה כי החמרתן של לקויות הנובעות מטרשת נפוצה ירדה בשליש בקרב מקבלי הטיפול לעומת קבוצת הפלצבו. את ההשפעה הטיפולית החיובית של התרופה היה ניתן לראות גם בבדיקות MRI.
במחקר הקליני של פינגולימוד (("FREEDOMS", אשר ארך שנתיים וכלל למעלה מ-1,000 חולים בטרשת נפוצה התקפתית-הגנתית, הודגם כי פינגולימוד מפחיתה גם היא את תדירות ההתקפים בכ-50% בהשוואה לקבוצת הפלצבו. בנוסף, נראתה הפחתה דומה של כ-30% בלקויות הנובעות מטרשת נפוצה. בעזרת MRI, היה ניתן להראות שמספר האיזורים הדלקתיים ירד וכי חל עיכוב בהרס רקמת המוח.

פחות תופעות לוואי – מחקר ארוך-טווח עדיין נחוץ

שתי התרופות החדשות הן בעלות סבילות גבוהה באופן כללי. עם זאת, רופאים אבחנו עלייה במקרי שלבקת חוגרת (Herpes zoster) במטופלי קלאדריבין ופינגולימוד, ובנוסף ירידה זמנית בקצב הלב במינונים הראשונים שנלקחו של פינגולימוד. בשני הניסויים נצפה מספר קטן של התפתחות גידולים נדירים.

"למרות שתוצאות המחקרים מאוד מבטיחות, נוכל להעריך תופעות לוואי נדירות וחמורות רק לאחר אישור התרופה ושימוש הציבור. לכן עריכת מחקרי מעקב לאחר שהתרופות יוצגו לשוק היא בעלת חשיבות עליונה", אומר פרופסור טויקה. מחקרי מעקב על יחס התועלת-סיכון עבור שתי התרופות מתבצעים בימים אלה. פינגולימוד הומלצה לאישור ע"י הרשויות בארה"ב ב-11 ביוני, 2010. אישור סוכנות התרופות האירופאית, EMEA, עלול לארוך מעט יותר זמן.

קלאדריבין נמצאת גם כן בתהליכי אישור.