גלולת ‘גילניה’, טיפול פורץ דרך לטרשת נפוצה, מדגימה יעילות ובטיחות לטווח ארוך, זאת על פי נתונים חדשים של מחקר קליני רחב
גלולת ‘גילניה’, טיפול פורץ דרך לטרשת נפוצה, מדגימה יעילות ובטיחות לטווח ארוך, זאת על פי נתונים חדשים של מחקר קליני רחב
- נתוני המחקר מציגים ירידה ממושכת בהתבטאויות חוזרות של טרשת נפוצה ובשיעור אובדן נפח המוח בקרב חולים המטופלים באופן רציף עם גילניה במשך תקופה של עד 4.5 שנים.
- הירידה בהתבטאויות חוזרות של טרשת נפוצה ובמדדי ה-MRI נצפו בקרב חולים לגילניה בשלב מחקר.
- תוצאות המחקר מדגימות שנטילת גילניה באופן אוראלי פעם אחת ביום, הינה נסבלת ובעלת פרופיל בטיחות עקבי, אשר תאם את המחקרים מרכזיים.
נתונים חדשים של מחקר ארוך- טיפול בגילניה (פינגולימוד), התרופה האוראלית היחידה שאושרה לטיפול באנשים עם התבטאויות חוזרות של טרשת נפוצה, חשפו יעילות ממושכת ופרופיל בטיחות עקבי עד ל-4.5 שנים של טיפול מתמשך. תוצאות אלה, אשר נחשפו בכנס השנתי של האיגוד הנירולוגי האירופאי (ENS),שנערך בפראג שבצ’כיה ביוני השנה, מקורם בהרחבת הפאזה השלישית של המחקר TRANSFORMS, שהראה שיפור ביעילות בקרב חולים המטופלים ב’גילניה’ .
“נתונים אלה מחזקים אף יותר את האמונה שלנו ביעילות לטווח ארוך ובפרופיל הבטיחות של גילניה. המחקר מראה כי חולי טרשת נפוצה המטופלים באופן ממושך בגילניה במשך עד ארבע וחצי שנים הפגינו באופן ממושך רמות נמוכות של פעילות קלינית ופעילות שמתבטאת ב-MRI”, אמר טים רייט, מנהל פיתוח גלובלי בנוברטיס פרמה. “יתר על כן, חולים המטופלים בגילניה הדגימו ירידה במקרים חוזרים של המחלה ושיפור במדדי ה-MRI במחקר ההרחבה, בהשוואה למחקר הליבה המקורי”.
במחקר הליבה, גילניה הפגינה יעילות גבוהה והפחיתה את שיעור ההתקפים השנתי (ARR) ב-52% בשנה. מחקר ההרחבה הראה כי שיעור התבטאויות חוזרות נמוך זה, נשמר בקרב חולים שקיבלו טיפול מתמשך בגילניה עד 4.5 שנים. כמו כן, הנתונים של מחקר ההרחבה הראו כי חולים שטופלו עם גילניה באופן מתמשך, שמרו על שיעור ניוון מוח נמוך במשך כל תקופת המחקר, שנמדד על ידי הערכת אובדן נפח מוח, מה שנחשב לסימן מנבא של נכות ארוכת טווח.
נתוני ההרחבה של 4.5 שנים גם הדגימו כי טיפול ארוך-טווח בגילניה, הינו נסבל ובעל פרופיל בטיחות עקבי, אשר תאם מחקרים מרכזיים. בהתאם למחקרים קודמים, כולל מחקר הליבה, תופעות הלוואי הנפוצות ביותר היו הצטננות, כאבי ראש, וזיהומים בדרכי הנשימה. הטיפול בגילניה לא חשף כל חששות בטיחות בלתי צפויות או חדשות. בתחילת הטיפול, שכיחות נמוכה של ברדיקרדיה חולפת ללא תסמינים נצפתה בקרב חולים, ונפתרו ללא טיפול. סך אירועי הלב היה דומה בכל קבוצות המטופלים.
כמו כן, כל החולים שטופלו עם גילניה בשלב ההרחבה, ללא התייחסות לטיפול המקורי במחקר הליבה, הפגינו אחוז דומה של חולים ללא פעילות של המחלה על פי נתוני MRI. עד סוף המחקר לא היו הבדלים משמעותיים בין הקבוצה הרציפה וקבוצת ההחלפה, ביחס להתקדמות הנכות בסוף המחקר.
“נתוני מחקר ההרחבה מספקים תובנה עמוקה יותר אל תוך פרופיל היעילות והבטיחות של פינגולימוד”, אמר ד”ר אקסבייר מונטבלן, מנהל מרכז הטרשת הנפוצה של קטלוניה ביחידה הנוירואימונולוגיה הקלינית, בית החולים האוניברסיטאי ואל ד’הברון בברצלונה, ספרד. “התוצאות, התואמות את מחקרי שלב 3 המרכזיים, מאשרות שפינגולימוד הינה אפקטיבית במיוחד לטיפול בהופעות חוזרות של טרשת נפוצה, ובתור הטיפול האוראלי הזמין הראשון עבור טרשת נפוצה, ממשיכה להיות אפשרות טיפולית רבת ערך עבור חולים מתאימים”.
TRANSFORMS היה ניסוי שלב 3 כפול-סמיות גדול, בו השתתפו 1,292 חולים עם טרשת נפוצה חוזרת-תוקפת, שהתבצע במשך שנה אחת, והשווה את היעילות והבטיחות של גילניה. בסוף מחקר הליבה שארך 12 חודשים, חולים מתאימים יכלו להירשם למחקר ההרחבה, שנמשך עוד 3.5 שנים. חולים שקיבלו טיפול גילניה אוראלי יומי, המשיכו עם התרופה.
נכון לפברואר 2012, קרוב ל-36,000 חולים טופלו עם פינגולימוד, חלקם במשך תקופה של עד שבע שנים, וכיום יש קרוב ל-34,000 שנות חשיפה של חולים.
כמו כן, כל החולים שטופלו עם גילניה בשלב ההרחבה, ללא התייחסות לטיפול המקורי במחקר הליבה, הפגינו אחוז דומה של חולים ללא פעילות של המחלה על פי נתוני MRI. עד סוף המחקר לא היו הבדלים משמעותיים בין הקבוצה הרציפה וקבוצת ההחלפה, ביחס להתקדמות הנכות בסוף המחקר.
“נתוני מחקר ההרחבה מספקים תובנה עמוקה יותר אל תוך פרופיל היעילות והבטיחות של פינגולימוד”, אמר ד”ר אקסבייר מונטבלן, מנהל מרכז הטרשת הנפוצה של קטלוניה ביחידה הנוירואימונולוגיה הקלינית, בית החולים האוניברסיטאי ואל ד’הברון בברצלונה, ספרד. “התוצאות, התואמות את מחקרי שלב 3 המרכזיים, מאשרות שפינגולימוד הינה אפקטיבית במיוחד לטיפול בהופעות חוזרות של טרשת נפוצה, ובתור הטיפול האוראלי הזמין הראשון עבור טרשת נפוצה, ממשיכה להיות אפשרות טיפולית רבת ערך עבור חולים מתאימים”.
TRANSFORMS היה ניסוי שלב 3 כפול-סמיות גדול, בו השתתפו 1,292 חולים עם טרשת נפוצה חוזרת-תוקפת, שהתבצע במשך שנה אחת, והשווה את היעילות והבטיחות של גילניה. בסוף מחקר הליבה שארך 12 חודשים, חולים מתאימים יכלו להירשם למחקר ההרחבה, שנמשך עוד 3.5 שנים. חולים שקיבלו טיפול גילניה אוראלי יומי, המשיכו עם התרופה.
נכון לפברואר 2012, קרוב ל-36,000 חולים טופלו עם פינגולימוד, חלקם במשך תקופה של עד שבע שנים, וכיום יש קרוב ל-34,000 שנות חשיפה של חולים.
