לעצור את התקדמות הטרשת הנפוצה

היום קיימים יותר טיפולים בטרשת נפוצה משהיו אי פעם בעבר. ישנו מגוון של מטפלים, בעיקר עבור אלה הסובלים מטרשת התקפית-הפוגתית. עבור חלק מהחולים, הטיפולים מפחיתים את תכיפות ההתקפים ואת עוצמתם ומאטים את התפתחות המחלה.

התקדמנו משמעותית בכל הנוגע לבלימת טרשת נפוצה:

  • האגודה האמריקנית חברה ל-NIH בהשקת ניסוי טיפולי בשימוש המכוון-מחדש בתרופת האיבודילסט בטרשת נפוצה מתקדמת ראשונית ובטרשת נפוצה מתקדמת משנית. מוצע כי האיבודילסט האט באופן משמעותי את קצב ניוון המוח (התכווצות), הקשור לפגיעה הקוגניטיבית והפיזית המתרחשת במחלה. טיפול זה הוגדר על ידי ה-FDA כמוצר "Fast Track" (שיש לקדם את פיתוחו) על תקן טיפול אפשרי בטרשת מתקדמת.
  • ארגון ה-FDA אישר את הרחבת השימוש בטיפול האוראלי Gilenya® (פינגולימוד, נוברטיס AG) במבוגרים ומתבגרים מעל גיל 10. זהו הטיפול הראשון שאושר כטיפול פדיאטרי מיוחד בטרשת נפוצה.
  • The Progressive MS Alliance היא יוזמה גלובלית הולכת וגדלה שפועלת לעצירת הטרשת המתקדמת. ההתאגדות הוקמה כשמומחים מובילים לטרשת נפוצה מכל העולם חברו יחד כדי לזהות את המידע הקריטי ואת החסרים בתחום הטיפול – המקומות שבהם צריכה להיעשות התקדמות – כדי להשיג פריצות דרך הכרחיות למען שינוי עולמם של החולים בטרשת נפוצה מתקדמת. מלגות מחקר רב-שנתיות מעודדות שיתופי פעולה בינלאומיים בין חוקרים ומוסדות שעובדים יחד כדי לקבוע פריצות דרך בהבנת הטרשת הנפוצה המתקדמת ובטיפול בה.
  • יש הבנה הולכת וגוברת כי אי תפקוד של המיטוכונדריה (תחנות הכוח הקטנטנות של התאים – כמו חפיסת סוללות) עלול לתרום לנזק במערכת העצבים בטרשת נפוצה. הבנה זו פותחת צוהר של אפשרויות למניעת הנזק.
  • צוות בינלאומי דיווח כי שימוש זהיר וסביר בתאים האדומים של המטופל לאחר השינוי שלהם מפחית את התגובה החיסונית נגד רכיבים מסוימים של מיאלין.
  • הקונסורציום להערכת השלכות טרשת נפוצה, בייסודה של האגודה הלאומית לטרשת נפוצה, ואיתו ה-FDA, ממשיכים לסלול את הדרך. הצוות כבר הקים מאגר נתונים חדש המכיל כמעט 2500 תיקי מטופלים מאגפי הפלצבו של תשעה ניסויים טיפוליים והוא כעת זמין לחוקרים מטעם גופי מחקר מוסמכים.
  • האגודה האמריקנית תרמה לניסוי MS-SMART (בשיתוף אגודת הטרשת הנפוצה הבריטית), אשר בוחן שלושה סוכנים נוירופרוטקטיביים.

זיהוי של הגורמים לטרשת נפוצה, של המכניזמים הנלווים לה ושל ההתרחשויות הביולוגיות שמעורבות בפגיעת הטרשת במוח ובחוט השדרה, יחשוף מטרות חדשות למפתחי הטיפולים שמטרתם לעצור את הנזקים שמייצרים מוגבלויות. אבחון של מחלה מתקדמת בהתבסס על סמנים ביולוגיים, בנוסף להצגה קלינית, יוכל לאפשר בדיקה של טיפולים בשלב מוקדמים יותר ולהבטיח דרכים טובות יותר להגן על מערכת העצבים מפגיעה של הטרשת. בין תחומי המחקר שהינם בעלי השפעה גבוהה:

  • בירור תפקידי ההרס וההגנה של מערכת החיסון הנרכשת והמולדת, כולל הסננת תאים ותיחום תאים.
  • קביעת הגורם לפגיעה ברקמות בשלבים שונים של המחלה וקביעה האם ניוון מוחי ודמיאלינציה עשויים להיות בלתי תלויים זה בזה בטרשת נפוצה.
  • הבנה כיצד סדרות מתפתחות של MRI מתקשרות לשינויים פתולוגיים במערכת העצבים המרכזית.
  • מינוף נתוני העתק וטכנולוגיות טרנספורמטיביות לזיהוי וחקירה של התרחשויות ביולוגיות רלוונטיות ומאפיינים קליניים או דמוגרפיים המשפיעים על התפתחות הפגיעה בכשרים.
  • הבטחת גישה לתאים ורקמות ממערכת העצבים המרכזית של חולי טרשת ושל אנשים בריאים לצורך הבנה מלאה של הנוירופתולוגיה בטרשת נפוצה.
  • קביעת הפתולוגיות הספציפיות שבסיס התקדמות המחלה.
  • זיהוי אינדיקציות אובייקטיביות לפעילות של המחלה שמסמנת את המעבר להתקדמות, מדידת השפעת הטיפול וחיזוי מהלך טיפולי אינדיבידואלי ותגובה אינדיבידואלית לטיפול.
  • קביעת המכניזמים הנלווים לסיבת ההתקדמות בהיעדר דלקת אקוטית או התקפים, השינוי מהתקפים להתקדמות משנית של הטרשת, והאם להתקדמות ראשונית ולהתקדמות משנית יש בסיס ביולוגי דומה.
  • פיתוח מודלים טובים יותר בבעלי חיים שמסכמים בראשי פרקים את הפתולוגיה האנושית כדי להוסיף ידע לחקר המכניזמים הנלווים לטרשת ולהתקדמותה.
  • פיתוח כלים שיאפשרו קבלת החלטות טובה ביותר במסגרת הטיפול והתרופות הפרסונליים, כולל סיכונים וסיכויים של טיפולים.
  • בדיקת גישות למניעת התקדמות טרשת נפוצה ולטיפול בה, כולל כיוונון מחדש של טיפולים המאושרים על ידי ה-FDA, השפעה של טיפול אגרסיבי מוקדם לעומת טיפול מדורג וטיפול מבוסס תאים.