מנהל התרופות והמזון האמריקאי (FDA) העניק לתרופה הניסיונית של רוש ocrelizumab (אוקרליזומאב) את הסיווג של “תרפיה פורצת דרך” לטיפול בטרשת נפוצה מתקדמת ראשוני

חברת רוש
17 בפברואר 2016

• אוקרליזומאב היא התרופה הניסיונית הראשונה שקיבלה את הסיווג של תרפיה פורצת דרך בטיפול בטרשת נפוצה (Multiple Sclerosis).
• זוהי התרופה ה-12 של חברת רוש שסווגה כתרפיה פורצת דרך משנת 2013.

חברת רוש הודיעה היום שמנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) העניק את הסיווג של “תרפיה פורצת דרך” לתרופה הניסיונית אוקרליזומאב (OCREVUSTM) לטיפול בחולים עם טרשת נפוצה מתקדמת ראשונית (Primary progressive multiple sclerosis – PPMS). כיום אין טיפולים שקיבלו אישור ב-PPMS, צורה מנוונת של המחלה המאופיינת על ידי החמרה קבועה של הסימפטומים אך לרוב ללא הפוגות ברורות או תקופות של נסיגה.

“אוקרליזומאב היא התרופה הניסיונית הראשונה לטיפול בטרשת נפוצה אשר קיבלה את הסיווג של ‘תרפיה פורצת דרך’ ממנהל המזון והתרופות האמריקאי”, אמרה סנדרה הורנינג, מנהלת רפואית ראשית וראש מחלקת פיתוח מוצרים גלובלית בחברת רוש. “באין טיפולים בטרשת נפוצה שקיבלו אישור, לאוקרליזומאב יש את הפוטנציאל לטפל בצורך חשוב שטרם נענה. אנו מחויבים לעבודה עם מנהל המזון והתרופות האמריקאי על מנת להביא את התרופה החדשה הזו לקהילת החולים בטרשת נפוצה בהקדם האפשרי”.

הסיווג “תרפיה פורצת דרך” נועד לזרז את תהליכי הפיתוח וההערכה של תרופות המיועדות לטיפול במחלות קשות או במחלות מסכנות-חיים, ולקדם את נגישות התרופה למטופלים באמצעות אישור מהיר ככל האפשר של מנהל המזון והתרופות האמריקאי. הסיווג מתבסס על תוצאות חיוביות ממחקר מרכזי מפאזה שלישית (מחקר ORATORIO), שהראו כי טיפול באוקרליזומאב הפחית באופן משמעותי את התקדמות אי-התפקוד וסמנים אחרים של פעילות המחלה בהשוואה לאלו שטופלו בפלסבו (תרופת-דמה). התוצאות המרכזיות הוצגו במפגש השנתי ה-31 של הוועידה האירופאית למחקר ולטיפול בטרשת נפוצה European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis ECTRIMS)) שנערך באוקטובר 2015.

OCREVUStm הוא השם המועדף לתרופה הניסיונית אוקרליזומאב שהוגש לרשויות הרגולציה.

על אוקרליזומאב – ocrelizumab

אוקרליזומאב הוא נוגדן אנושי חד-שבטי חדשני המכוון להתמקד באופן ספציפי בתאי B חיוביים ל-CD20. תאים אלו הם סוג ספציפי של תאים במערכת החיסון שקשורים לפגיעה בתאים עצביים (myein ו-axonal) אשר עלולה לגרום לנכות באנשים עם טרשת נפוצה. אוקרליזומאב, בהתבסס על מחקרים פרה-קליניים, נקשר לחלבון B עם ביטוי של CD20, לא לתאי פלסמה או לתאי גזע, ובכך תפקודים חשובים של מערכת החיסון עשויים להישמר.

על מחקר ORTARIO לטיפול בטרשת נפוצה ראשונית מתקדמת – PPMS

מחקר ORTARIO הוא מחקר גלובלי רב-מוקדי, כפול סמיות מפאזה שלישית, אשר העריך את היעילות והבטיחות של אוקרליזומאב בהשוואה לקבוצת פלסבו בקרב 732 משתתפים עם טרשת נפוצה ראשונית מתקדמת – PPMS.2

מדד ההערכה המרכזי של המחקר היה הזמן עד להפחתת הסיכון להתקדמות של חוסר תפקוד (Confirmed Disability Progression – CDP) במשך לפחות 12 שבועות.

מדדי CDP מעריכים עלייה מבוססת-פרוטוקול מתמשכת במצב המטופל לפי מדדי הערכת חוסר תפקוד – Expanded Disability Status Scale – EDSS. מדדי EDSS מבוססים על בדיקות פיזיות וניורולוגיות של שמונה מערכות מרכזיות בגוף. המערכות התפקודיות הנבדקות כוללות ראייה, קואורדינאציה, תנועת גפיים, כוח, יכולות קוגניטיביות, שליטה במערכת השתן ובמעי, תחושתיות ויכולת הליכה.