טרשת נפוצה – 21 שנים חלפו, מה למדנו?

21 שנות מעקב אחר חולים בטרשת נפוצה הביאו איתן שני ממצאים שהוצגו לראשונה בקונגרס ה-26 של הוועדה האירופית לטרשת נפוצה. הממצא הראשון הוא שתוחלת החיים של חולי טרשת נפוצה קצרה יותר מכפי שמקובל לחשוב. הממצא השני הוא שלטיפול שמקבל החולה מיד עם האבחון, יש השפעה משמעותית על תוחלת החיים העתידית שלו.

מעטים המקרים שבהם יש לחוקרים אפשרות לעקוב אחר אותם חולים במשך 21 שנים, לקבל מהם שיתוף פעולה מתמשך ולחזור אליהם בכל כמה שנים. המחקר שתוצאותיו הוצגו בקונגרס של הוועדה האירופית לטרשת נפוצה, הוא אחד מאותם מקרים: נתוני המחקר והמעקב נאספו מ- 366 מטופלים מתוך 372 מטופלים מקוריים. נתונים אלו חסרי תקדים, בקרב מחקרים במחלת הטרשת הנפוצה, ומצביעים על חוזקו של המחקר.

תוצאות המחקר, שעקב אחר חולי טרשת נפוצה והטיפול בהם, הוצגו לראשונה בקונגרס ה-26 של הוועדה האירופית לטיפול ומחקר בטרשת נפוצה ומציגות שני נתונים חדשים ומשמעותיים לטיפול בחולי טרשת נפוצה:

  1. תוחלת חיים: בניגוד למה שנהוג לחשוב, מתברר כעת כי תוחלת החיים של חולי טרשת נפוצה נמוכה מזו של האוכלוסייה הכללית. התפיסה הרפואית הרווחת היא כי תוחלת החיים של חולים כרוניים דומה לזו של האוכלוסייה הכללית, אולם במקרה של טרשת נפוצה המחקר מראה כי תוחלת החיים שלהם למעשה קצרה ב-7 עד 14 שנים מזו של כלל האוכלוסייה.
  2. השפעת הטיפול המוקדם: התברר כי לטיפול שניתן לחולה מיד עם אבחון המחלה, ובשנותיה הראשונות, השפעה משמעותית על משך ההישרדות שלו בטווח הרחוק. תוצאות המחקר הראו כי למטופלי התרופה בטאפרון יש יתרון הישרדותי מובהק.במחקר נמצא כי חולים שטופלו מוקדם יותר בבטאפרון נמצאו בסיכון מופחת של 46.8% לתמותה, בהשוואה לחולים שקיבלו תרופת דמה בשנים הראשונות לטיפול.

אודות המחקר:

המחקר החל בשנת 1988 במדינות רבות בצפון אמריקה ע"י קבוצת המחקר הפיבוטלי.
המחקר הפיבוטלי המקורי: המחקר בדק את יעילות הטיפול בבטאפרון לפני 21 שנים בצפון אמריקה. לצורך המחקר חולקו באופן מקרי 372 חולי טרשת נפוצה מסוג התקפי-הפוגתי ל- 3 קבוצות. 125 חולים קיבלו בטאפרון במינון נמוך (50 מק"ג), 124 חולים קיבלו בטאפרון במינון המקובל כיום (250 מק"ג) ו- 123 חולים קיבלו תרופת דמה (פלסבו) למשך שנתיים.
לאחר 16 שנות מעקב: לאחר 16 שנות מעקב אחר משתתפי המחקר המקורי, התברר כי:

  • רמת הישרדות נמצאה גבוהה יותר בקרב מטופלי בטאפרון במינון המקובל כיום, בהשוואה למינון הנמוך ולקבוצת הפלסבו.
  • נמצא יתרון לטובת טיפול מוקדם בבטאפרון מבחינת אחוזי ההישרדות.
  • לא נמצאו תופעות לוואי שלא היו מוכרות עם החשיפה ארוכת הטווח לטיפול בבטאפרון.

לאחר 21 שנות מעקב: בעקבות מחקר 16 שנות המעקב, הוחלט לבצע מחקר מקיף יותר שבדק את ההישרדות של כלל המטופלים במחקר המקורי, לאחר 21 שנות מעקב. במחקר המעקב (21 שנים) נאספו נתונים לגבי 366 מטופלים מתוך 372 מטופלים מקוריים (מעל 98 אחוז מהמשתתפים). נתונים אלה הינם חסרי תקדים בקרב מחקרים במחלת הטרשת הנפוצה ותורמים לחוזקו של המחקר.
במחקר המעקב של 21 שנים, נמצא כי חולים שטופלו מוקדם יותר בבטאפרון, נמצאו בסיכון מופחת של 46.8 אחוז לתמותה, בהשוואה לחולים שקיבלו תרופת דמה בשנים הראשונות לטיפול.

משמעות עוצמת השפעת הטיפול בבטאפרון על שיעור הישרדות החולים היא כי על כל שמונה חולים (NNT=8) שמטופלים מוקדם בבטאפרון, ניתן למנוע מקרה מוות אחד בהשוואה לפלסבו (number NN needed to treat – מס' החולים שיש לטפל בהם על מנת למנוע מקרה אחד של תוצאה בלתי רצויה). נתונים אלה מאשרים מחדש באור חיובי את יחס סיכון/תועלת של הטיפול באינטרפרון ביתא 1b (בטאפרון) לאחר שני עשורים של ניסיון.

לסיכום: טרשת נפוצה היא מחלה כרונית הדורשת טיפול לכל החיים. חולים הלוקים בה זקוקים לתכשירים בעלי השפעה ארוכת-טווח עם פרופיל בטיחותי שאינו מכביד ואינו גורם לתופעות לוואי מסוכנות ובלתי הפיכות. לראשונה בתחום טרשת נפוצה מדגים מחקר מעקב של 21 שנים את היתרון ההישרדותי הקיים לטיפולים המשנים את מהלך המחלה. הנתונים החדשים שהוצגו כאן מראים באופן חיובי יתרון משמעותי לטיפול מוקדם בבטאפרון בהשוואה לטיפול בפלסבו לשנים אחדות בלבד בראשית הדרך. משמע, את שאבד לא ניתן להשיב, ובמקרה הזה לטיפול המוקדם יש השפעה ארוכת טווח גם מבחינת הישרדות המטופל.