מדובר בפריצת דרך של ממש שכן זוהי התרופה הראשונה והיחידה שבעזרת טיפול בה מתקבלת ונשמרת השליטה במחלה לארבע שנים, כשהטיפול ניתן בבליעה, והוא כולל נטילת 10 טבליות בשנה במשך שנתיים.

בסוף השבוע האחרון (ו') התפרסמה חוות דעת חיובית לאישור טבליות קלדריבין המשווקת ע"י חברת התרופות MERCK (או בשמן המסחרי מייבנקלאד MAVENCLAD),לטיפול בצורות ההתקפיות של טרשת נפוצה במטופלים עם מחלה פעילה מאוד. מדובר בפריצת דרך של ממש שכן זוהי התרופה הראשונה והיחידה שבעזרת טיפול בה מתקבלת ונשמרת השליטה במחלה במשך ארבע שנים, כשהטיפול ניתן בבליעה, והוא כולל נטילת 10 טבליות בשנה למשך שנתיים.
חוות הדעת ניתנה על ידע הועדה למוצרים רפואיים לשימוש בבני אדם (CHMP) של ה- EMA שהיא הוועדה המקצועית המייעצת לעניין זה. המלצת CHMP תועבר לנציבות האירופית הצפויה לקבל החלטה סופית לגבי בקשת אישור השיווק של טבליות קלדריבין בתוך 67 ימים מקבלת חוות הדעת של CHMP.

"חוות הדעת החיובית של CHMP היא התפתחות יוצאת מן הכלל עבור Merck, המאשרת את האמון שלנו בטבליות קלדריבין כברירת טיפול אפשרית חשובה למטופלים החיים עם טרשת נפוצה", אמרה בלן גריז'ו, מנכ"לית תחום הבריאות וחברת הוועד המנהל של Merck. "אנחנו ממתינים כעת להחלטת הנציבות האירופית, ולהזדמנות לחולל שינוי בצורת הטיפול בטרשת נפוצה".

"אנחנו מאמינים מאד בערך הטיפולי של טבליות קלדריבין ובהשפעה המשמעותית העשויה להיות לטיפול מחקרי זה על עתיד הטיפול בטרשת נפוצה," אמר לוציאנו רוסטי, ראש המחקר הגלובלי ב- Merck Biopharma. "למטופלים עם טרשת נפוצה, ובמיוחד למטופלים עם מחלה פעילה מאוד, עדיין מתמודדים עם צרכים משמעותיים שלא נענו. אנחנו מצפים להמשך השותפות עם הסוכנות האירופית לתרופות (EMA), אשר הייתה יועצת מדעית יקרת ערך ועזרה לנו לקדם את הפיתוח של טבליות קלדריבין."

חוות הדעת החיובית של CHMP מבוססת על נתונים של יותר מ-10,000 שנות מטופל, יותר מ-2,700 מטופלים שהשתתפו בתכנית הניסוי הקליני, ואצל חלק מהמטופלים, יותר מ-10 שנות תצפית. תכנית הפיתוח הקליני כללה נתונים משלושה מחקרים בשלב III, CLARITY, CLARITY EXTENSION, ו- ORACLE-MS, מחקר ONWARD בשלב II ונתוני מעקב ארוך טווח מ- PREMIERE, מרשמה הצופה לעתיד בת 8 שנים. תוצאות היעילות והבטיחות של מחקרים אלה אפשרו לאפיין באופן מלא את פרופיל התועלת לעומת סיכון של טבליות קלדריבין.

במטופלים עם מחלה פעילה מאוד, ניתוח פוסט הוק של ניסוי שלב III CLARITY בן השנתיים הדגים שטבליות קלדריבין הפחיתו את שיעור ההתקפים השנתי ב-67% ואת הסיכון להתקדמות מאושרת של סולם מצב המוגבלות המורחב (EDSS) לאחר 6 חודשים ב-82% לעומת פלצבו. כפי שהודגם בניסוי שלב III, CLARITY EXTENSION, בשנים השלישית והרביעית לא נדרש טיפול נוסף בקלדריבין. ממערכת הנתונים המקיפה התקבל מידע לגבי דרישות המינון והניטור. ממערכת נתונים זו התקבל גם מידע בטיחות לגבי הסיכונים של לימפופניה, זיהומים וממאירויות.