חברת טבע: למה קופקסון מתאימה לחולי טרשת?

מערכת BeOK
פורטל בריאות יופי רפואה

מחקר חדש של מדענים ישראליים ממכון ויצמן הצליח לאתר שני מאפיינים גנטיים המשפיעים על תגובה של חולי טרשת נפוצה לתרופה קופקסון של חברת טבע, התרופה הישארלית הראשונה ששווקה בארה"ב

צוות של מדענים ישראליים מהטכניון, מכון ויצמן למדע וחברת "טבע", איתר באחרונה מאפיינים גנטיים האחראים לתגובה טובה של חולי טרשת נפוצה לתרופה "קופקסון". ממצאים אלה עשויים לתרום לפיתוח ולקידום יישום של טיפול תרופתי אישי לחולי טרשת נפוצה.

מולקולת התרופה היא פרי המצאתם של פרופ' מיכאל סלע, פרופ' רות ארנון וד"ר דבורה טייטלבאום, מהמחלקה לאימונולוגיה במכון ויצמן למדע. תהליך פיתוחה לתרופה נעשה על ידי מדענים מחברת "טבע", שגם מייצרת ומשווקת אותה. "עד היום, טיפולים תרופתיים במחלות שונות מבוססים על בחירה אקראית של מינונים וזמנים במתכונת של ניסוי וטעייה", אומר פרופ' אריאל מילר מהפקולטה לרפואה ומהמכון למדעי הרפואה על שם רפפורט בטכניון, וראש המרכז לטרשת נפוצה וחקר המוח במרכז הרפואי כרמל. "תהליך זה, של חיפוש הדרך עד להשגת ההשפעה הרצויה, פוגם ביעילות הטיפול ובמקרים רבים אף עלול לגרום לסיבוכים" מסביר פרופ' מילר, "בשנים האחרונות התברר כי תרופות רבות אינן מתאימות באותה מידת יעילות לכל המטופלים וכי השונות הזאת נובעת מהבדלים גנטיים בין המטופלים.

כתוצאה, עלה הצורך בפיתוח טיפולים תרופתיים שיותאמו למאפיינים הגנטיים הייחודיים של המטופלים. טיפול כזה עשוי להיות יעיל יותר, ולגרום פחות השפעות לוואי". המחקר החדש, העוסק במרכיבים הגנטיים של התגובה לקופקסון ושממצאיו פורסמו באחרונה בכתב העת המדעי Pharmacogenetics and Genomics, מהווה צעד משמעותי בהתקדמות לקראת יישום החזון הרפואי הזה. במחקר המשותף סיפקה "טבע" את דגימות הדי.אן.אי מחולים מטופלים בתרופה, והבדיקות הגנטיות נעשו במעבדות מרכז קראון לחקר גנום האדם במכון ויצמן למדע, בראשות פרופ' דורון לנצט מהמחלקה לגנטיקה מולקולרית. לצורך כך השתמשו המדענים במערכת מתקדמת, הראשונה מסוגה בארץ, שמאפשרות סריקה מדויקת ומהירה של גנום האדם.

שלושת השותפים למחקר ביצעו בחינה של הקשר בין מספר סמנים גנטיים לבין התגובתיות של חולי טרשת נפוצה לקופקסון. כך עלה בידיהם לאתר מאפיינים גנטיים התורמים לתגובתיות טובה לקופקסון. ממצאים אלה מהווים צעד חשוב בדרך לשיפור יכולת החיזוי של תגובת מטופלים לתרופה. "ניתחנו את הרצף הגנטי של 27 גנים מועמדים בכל אחד מהחולים המשתתפים בניסוי", אומר פרופ' לנצט, "וזיהינו שני גנים בעלי סיכוי גבוה לקבוע את התגובה לקופקסון. בעתיד אפשר יהיה להשתמש בשיטה ובממצאים אלה כדי לסרוק את המטען הגנטי של חולים בטרשת נפוצה, לאבחן מראש את מידת התגובה שלהם לטיפול בקופקסון, ואולי אף לקבוע את המינון ואופן הטיפול המיטבי המתאים לכל אחד מהם". במחקר השתתפו גם פרופ' ז'ק בקמן (אז במכון ויצמן למדע), ד"ר ליאת הירדני, ד"ר דן גולדשטאוב מחברת "טבע" ואיריס גרוסמן, תלמידת תוכנית מחקר משותפת בטכניון ובמכון ויצמן למדע.

קופקסון – מחקר שנמשך משנות ה-50
ההיסטוריה של הקופקסון. בשנות ה-50 החל פרופ' אפרים קציר ממכון ויצמן למדע (לימים הנשיא הרביעי של מדינת ישראל) לחקור את תכונות החלבונים, שהם מאבני הבניין של כל מערכת ביולוגית. לצורך זה יצר קציר מודלים סינתטיים פשוטים של חלבונים שנקראו "פולי-חומצות אמיניות".

תלמידו באותן שנים, פרופ' מיכאל סלע, שלימים כיהן כנשיא מכון ויצמן למדע וזכה בין היתר בפרס ישראל, החליט לבחון את השפעתן של מולקולות המודל הסינתטיות הללו על המערכת החיסונית. מחקרים אלה הובילו אותו למסקנה שייתכן שאפשר יהיה להשתמש בחומרים סינתטיים אלה לבלימה של טרשת נפוצה, מחלה אוטו-אימונית הנגרמת כאשר המערכת החיסונית של הגוף תוקפת את המעטפת השומנית של סיבי העצב ומחבלת בהעברת האותות החשמליים דרכם. פרופ' סלע, יחד עם תלמידתו דאז , פרופ' רות ארנון (לימים – כלת פרס ישראל ,סגנית נשיא מכון ויצמן למדע ונשיאת האקדמיות למדעים באסיה) ויחד עם ד"ר דבורה טייטלבאום, ביצעו שורה ארוכה של ניסויים.

תוצאות ניסויים אלה הובילו לפיתוח תרופה ולשורה של ניסויים קליניים, שבוצעו על ידי חברת "טבע", ושבהם נבחנה יעילות ובטיחות השימוש בה לטיפול בבני אדם. בסיום התהליך, בשנת 1996, אושרה תרופת הקופקסון על ידי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) ובכך היתה לתרופה הישראלית המקורית הראשונה שאושרה לשיווק בארה"ב.

קופקסון משווקת היום ביותר מ-40 מדינות בעולם, בהן ארה"ב, קנדה, ארצות רבות באירופה, אוסטרליה, אמריקה הלטינית וישראל.