טרשת נפוצה בילדים – שינוי גישה טיפולית – ד"ר אסתר גנלין–כהן
בשנים האחרונות אנו עדים למגמה של שינוי התפיסה הטיפולית בטרשת נפוצה במבוגרים בילדים.
ההבנה כי המהלך אינו רק דלקתי, בעל אופי התקפי הפוגתי Relapse Associated Worsening RAW-), אלא יכול להיות גם בעל מרכיבים מתקדמים שלא תמיד בקורלציה עם כמות הנגעים בהדמיה או מספר ההתקפים (PIRA– Progression Independent of Relapses), מחייב אותנו להסתכל על כל חולה לגופו ולהתאים לו את הטיפול המתבקש ממצבו.
שיקולים נוספים התומכים בהתאמה אישית נובעים מהצורך בהשגת היענות ממושכת לטיפול. יש לקחת בחשבון מגבלות כמו הבדלים באורח החיים של כל מטופל והעדפותיו- למשל: שימוש בזריקות לעומת כדורים או מתן עירויי ורידי. מי שיש לו פוביה ממחטים שאיננה ניתנת למיגור אינו יכול לחיות בלחץ מתמשך ולקבל טיפול בהזרקות יום כןמ יום לא לסירוגין. בילדים נדרשת גם זמינות ההורים לליווי במתן טיפול במסגרת אשפוזית – יכול להתבטא בהעדפה לטיפול ביתי לעומת הגעה לבית החולים לקבלת עירוי. דוגמא נוספת: צורך בנטילת התרופה בצמוד לארוחות שאיננה מתאפשרת למי שאינו מנהל סדר יום מסודר ומדלג על ארוחות, או למשל מתבגרים שבימי שבת לאחר בילוי קמים רק בצהריים ומפספסים כדור.
ברפואה המערבית אנו רגילים לטפל באבחנה, בתסמינים. ואם יש מקרים שלא מתנהגים כצפוי לפי הידוע בספרות הרפואית אנו מכנים אותם אטיפים. "מטופלים שלא קראו את הספר". בטרשת נפוצה זה מקבל חשיבות עוד יותר גדולה כי השוני בין המטופלים גדול. וגם באותו מטופל, מחלה פעילה בהתחלה יכולה להתמתן בהמשך וההפך. ולכן נדרשת גמישות בהתאמת הטיפול לכל שלב במחלה.
מסיבות אלו ואחרות הוחלט בארץ להגמיש את קווי הטיפול המקובלים ולאפשר יותר חופש בחירה לרופא להתאים את הטיפול המתבקש.
ואיך זה פוגש את הילדים?
מרבית התרופות המשמשות לטיפול בילדים הן תרופות שאושרו בהתוויה לטיפול במבוגרים. החידוש הגדול בשנים האחרונות הוא ההכרה בצורך לאשר את התרופות הייעודיות בילדים. ללמוד את פרופיל הבטיחות והיעילות ולבדוק שאינו נופל מזה של המבוגרים. ואכן, נפתחו מחקרים קליניים בקרב ילדים חולי טרשת. יש לציין כי מכיוון שהמחלה נדירה בילדים, לא פשוט להקים ולנהל מחקרים כאלו. הם נדרשים לערב מספר מדינות, הרבה אתרים לגיוס. חשוב שהמגויס יקפיד ליטול את התרופה ולהגיע לביקורים במסגרת המחקר שבתחילה מתנהלים באופן תדיר בממוצע פעם בחודש . מכיוון שמדובר במחקר קפדני נלקחות יותר בדיקות דם ובדיקות עזר מאשר במסגרת מעקב שגרתי. מדובר בהשקעה כספית עצומה מצד חברות התרופות והרווח בהתחשב בכך שכמות החולים לא גדולה, לא בהכרח משתלם. ובכל זאת, החשיבות מכרעת.
על בסיס מחקר קליני בילדים ה- FDA אישר ב- 2018 את התרופה הראשונה לטיפול בטרשת ילדים והרחיב את השימוש בתכשיר לילדים ומתבגרים בני 10 שנים ויותר. מאז קיימים מחקרים פעילים נוספים. בשניידר מתקיימים כעת שלושה מחקרים קליניים בתרופות לטרשת. אחד נסגר לגיוס ומהווה מחקר המשך, ושניים עדיין ברי גיוס. מחקר רביעי קיבל כבר אישורים ועתיד להיפתח בקרוב.
חשוב לציין שאנו מסכימים לפתוח מחקרים שאנו מוצאים לנכון שמתאימים מבחינת סוג התרופה הנבדקת והתרופות המתחרות בתרופת המחקר. פרופיל תופעות הלוואי, פרופיל הבטיחות הידוע ממחקרי פאזה 3 במבוגרים, דרישות המחקר. וכן, מקפידים להציע אפשרות גיוס רק למי שמתאים בלקיחה בחשבון את מכלול השיקולים.
מה היתרונות בגיוס למחקר קליני?
יתרון ראשון הוא קבלת התרופה הנבדקת או תרופת הביקורת באם מדובר בתרופות ספציפיות שמתאימות למטופל מסוים ואינן ניתנות להשגה דרך קופת החולים.
כל בדיקות המחקר לרבות ההדמיה מתבצעות בתיאום מראש ללא צורך בקביעת תורים והשגת טפסי 17.
ההליך מוקפד ויש פיקוח כללי על כל ההתנהלות . יש אפשרות להתייעץ ולקבל משוב על סמך ניסיון של כלל האתרים המשתתפים.
יש לציין כי ההתנהלות המוקפדת יכולה להוות חיסרון שכן יש לוח זמנים מוכתב מראש של כל הביקורים, משך ההשתתפות במחקר יש חובה להקפיד על נטילת התרופות בזמן, יש לדווח על כל שינוי במצב הרפואי או על צורך בטיפול רפואי אחר שלא קשור לטרשת.
חשוב להדגיש כי ניתן להפסיק את ההשתתפות במחקר בכל רגע נתון. זו זכות ולא חובה.
לסיכום –
ההתקדמות בתפיסה כי יש להתאים את הטיפול ספציפית למטופל על מכלול השיקולים, ולא לטפל רק באבחנה עצמה, פותחת פתח לרפואה מותאמת אישית.
ההכרה בצורך לקיום מחקרים קליניים בילדים מאפשרת לטפל בבטיחות וביעילות גם בהסתמנות הנדירה בקבוצת הגיל הזאת.
Image: Elizaveta Dushechkina – Unsplash
