גילניה (GILENYA – FINGOLIMOD)

ד"ר ר. מילוא
בשם הוועדה המייעצת של האגודה לטרשת נפוצה

ב-21.9.10 אישר מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) את תרופת הגילניה לטיפול כקו ראשון בצורות התקפיות של טרשת נפוצה. בכך נכנסה לארסנל הטיפולים לטרשת נפוצה התרופה הראשונה הניתנת בדרך הפה.

גילניה היא הראשונה מדור חדש של תרופות לטרשת נפוצה העובדת במנגנון של עיכוב יציאת לימפוציטים (סוג של תאי דם לבנים המתווך את הנזק המוחי במחלה) מבלוטות הלימפה למחזור הדם. בכך נמנעים גם מעבר הלימפוציטים למוח ויצירת הדלקת והנזק שם. נמצא גם שהתרופה משפיעה ישירות על תאים במוח המייצרים מיאלין ומעניקה הגנה נוספת על תאי העצב.

במחקרים גדולים שהסתיימו לאחרונה נמצא שגילניה במינון של 0.5 מ"ג ליום הפחיתה את תדירות ההתקפים ב-52% לעומת אבונקס וב-55% לעומת פלאצבו (תרופת "אינבו" שאינה מכילה חומר פעיל). בנוסף הפחיתה התרופה את מידת הצטברות הנכות והנזק, הורידה את מספר הנגעים המוחיים ב-MRI והפחיתה משמעותית את קצב האטרופיה (דלדול) של רקמת המוח כמעט לקצב הנורמלי אצל אנשים בריאים.

פרופיל הבטיחות והסבילות של גילניה נבדק בלמעלה מ-2,600 חולי מחקר, וישנם חולים המקבלים את התרופה כבר שבע שנים. תופעות הלוואי הנפוצות של התרופה הן: כאב ראש, שפעת, שלשול, כאב גב, עליה באנזימי כבד ושיעול. בנוסף קיימים מספר סיכונים נדירים עם התרופה אשר נצפו בעיקר בטיפול במינונים גבוהים יותר מהמינון שאושר לשימוש, ודורשים בחירה של המטופלים המתאימים ומעקב. סיכונים אלו כוללים: ירידה בקצב הלב ולעיתים שינויים באק"ג בעיקר אחרי המנה הראשונה של התרופה; בצקת של רשתית העין שעלולה לגרום לטשטוש ראיה ב-1% מהמטופלים החולפת אחרי הפסקת הטיפול; סיכון מוגבר לזיהומים, בעיקר של דרכי הנשימה התחתונות (המחקרים אירעו גם שני זיהומים חמורים עם וירוס ההרפס בחולים שקיבלו מינון גבוה של 1.25 מ"ג שלא ישווק); ירידה בתפקודי הריאות; נזק לכבד; עליה קלה של 3-4 מ"מ כספית בלחץ הדם וסכנת נזק לעובר לפי מחקרים בחיות. נתונים נוספים על הבטיחות לטווח ארוך יותר ועל היעילות של גילניה צפויים להתקבל ממחקרי המשך של המחקרים האקראיים שהסתיימו, ממחקרי פאזה 3 נוספים המתנהלים כעת כולל אחד בטרשת נפוצה מתקדמת ראשונית וממחקר בטיחות ארוך טווח בכ-5,000 חולים המתוכנן ע"י חב' נובארטיס, יצרנית התרופה.

נראה שהשימוש בתרופה יצריך בחירה מתאימה של מטופלים ללא מחלות רקע שעלולות להחמיר עם הטיפול בגילניה (למשל חולי לב עם הפרעות קצב או כאלו הנוטלים תרופות המאיטות את קצב הלב או חולים באסטמה קשה) ותוכנית מעקב לטווח ארוך אחרי הטיפול.

בתוכנית עליה הומלץ בארה"ב כלולות מספר בדיקות לפני תחילת הטיפול:

1. בדיקת דם למספר הלימפוציטים ולתפקודי כבד.
2. בדיקת עיניים.
3. אק"ג בחולים הנוטלים תרופות למחלות לב, באלו עם גורמי סיכון קרדיאליים, או באלו עם קצב לב נמוך או אי סדירות בקצב הלב.
4. רמת החיסון (הנוגדנים) לוירוס הווריצלה-זוסטר ממשפחת ההרפס בחולים ללא היסטוריה רפואית של אבעבועות רוח או חיסון לוירוס. בחולים ללא נוגדנים יומלץ על חיסון כחודש לפני תחילת הטיפול.
5. ניטור הלב במרפאה ב-6 השעות הראשונות אחרי נטילה ראשונה של התרופה לירידה בקצב הלב והשפעות אחרות על הלב.

המעקב אחרי תחילת הטיפול יכלול:

1. ספירת דם ותפקודי כבד.
2. בדיקת ראייה בביקורים השגרתיים.
3. מומלץ גם להמנע מהריון במשך הטיפול בגילניה וחודשיים אחרי הפסקתו.

גילניה ניתנת בכמוסה (קפסולה) של 0.5 מיליגראם פעם ביום, עם או בלי אוכל. אנו מברכים על כניסתה של גילניה לארסנל הטיפולים בטרשת נפוצה ועל התוכנית לעיל לצמצום נזקים אפשריים ולשימוש בטוח בגילניה, ומקווים לאישורה הקרוב גם בישראל ולהכללתה בסל הבריאות כבר השנה.