למטרדה: יעילות ובטיחות בטיפול ארוך טווח

Lemtrada, (Alemtuzumab), היא תרופה ביולוגית פורצת דרך הניתנת לטיפול בחולים עם טרשת נפוצה התקפית פעילה. למטרדה מפחיתה באופן ניכר את תדירות ההתקפים ומאטה באופן משמעותי את התקדמות הנכות.

ללמטרדה מנגנון פעולה חדשני- התרופה נקשרת באופן ספציפי לתאי הדם הלבנים מסוג לימפוציטים, אשר משתתפים בתהליך הדלקתי, ומפחיתה את רמתם בדם. לאחר מכן מתחיל תהליך של ייצור מחודש של תאי דם לבנים.

לאחר 6 חודשים נוצרים מחדש תאי B ולאחר כשנה יווצרו גם כל תאי T מחדש. תהליך זה מוביל לשיווי משקל חדש במערכת החיסון אשר בין השאר אחראי להשפעה המיטיבה של התרופה.

דרך מתן הטיפול ייחודית – התרופה ניתנת בעירוי תוך-ורידי בשני מחזורי טיפול בלבד: במשך 5 ימים עוקבים בשנת הטיפול הראשונה וכעבור שנה, ניתן המחזור השני, במשך 3 ימים עוקבים. בניגוד לתרופות האחרות, דרך טיפול זו משחררת את החולים מהצורך בלקיחה יומית/שבועית/חודשית של תרופות. במרבית החולים מספיקים שני מחזורי טיפול והשפעת התרופה נמשכת שנים ללא צורך בטיפול נוסף. לכן, נחשבת התרופה לכזאת "המאתחלת" את מערכת החיסון ומשנה את מהלך המחלה.

במחקר פאזה 2 נמצא כי למטרדה הפחיתה בכ- 69% את שיעור ההתקפים השנתי לעומת תרופה אחרת בקו הראשון, ובכ- 49% את שיעור ההתקפים השנתי בהשוואה לתרופה אחרתבקו טיפולי מתקדם בחולים שנכשלו על טיפולים קודמים. מבחינת התקדמות הנכות: למטרדה הצליחה להוריד את הסיכון להתקדמות הנכות עד 71% בקו טיפול ראשון, וב- 42% בקו טיפולי מתקדם. יתרה מזאת, לא רק שהתרופה הפחיתה את התקדמות הנכות, היא אף הוכיחה שיפור משמעותי במצב הנכות הקיימת אצל כשליש מהחולים. בכנס ה-68 של האקדמיה האמריקאית לנוירולוגיה (AAN) שנערך בשנה שעברה בונקובר, קנדה הוצגו תוצאות מחקר מעקב בן 10 שנים. המחקר היה מחקר המשך למחקר פאזה שניה (CAMMS223).לאורך כל 10 שנות המחקר, נשמרה רמה נמוכה של התקפים ו-78 אחוז מהמטופלים בלמטרדה הראו יציבות או שיפור ע"פ מדד הנכות (EDSS)!

מתוצאותיהם של שני מחקרי מעקב שהוצגו בכנס האקדמיה האמריקאית לנוירולוגיה (AAN) ה-69 השנה, עולה כי למטרדה הצליחה לעצור את התקדמות הנכות ואף לשפר נכות קיימת ב-34% עד 43% בחולים שטופלו בה.

במחקרים שהוצגו השתתפו למעלה מ-1400 חולים בטרשת נפוצה, שחולקו רנדומלית לשתי זרועות טיפול: הראשונה, קבוצה שלא טופלה קודם לכן בתרופות אחרות, ועם השנייה נמנו חולים שנכשלו בטיפול על תרופות אחרות. לאחר 6 שנות מעקב נראה, כי מספר ההתקפים השנתי פחת דרמטית מממוצע של כ-2 התקפים בשנה, להתקף בודד לאורך 6 שנות המחקר.

גם נתוני סריקות MRI שנעשו לאורך שנות המחקר, העידו על יעילותה של התרופה. בסריקות MRI נראות עדויות להתקפים של מערכת החיסון על מערכת העצבים המרכזית. לאורך 6 שנות המחקר, נראה ב-MRI כי אצל כ-66%-77% מהחולים בממוצע, כל שנה, לא הייתה עדות או סממן למחלה. אצל כ-90% מהחולים, בממוצע כל שנה, לא נראו נגעים, המעידים על מצב דלקתי בהווה.

כלי נוסף המעיד על מידת פגיעתה של המחלה הוא מצב ה"אטרופיה המוחית", המוגדרת כהצטמצמות נפחו של המוח. אבדן נפח מוח מתרחש באופן טבעי גם אצל כל אדם בריא ובוגר. בחולי טרשת, המצב דרמטי הרבה יותר ואיבוד נפח מוח מתבצע בשיעורים גבוהים יותר ונובע, בין השאר, מההתקפים והנגעים שפוגעים במוח במהלך המחלה. הנתון המרשים ביותר במחקר היה אובדן נפח מוח של החולים, שלאחר הטיפול בתרופה השתווה לזה הטבעי שמתרחש באנשים בוגרים ובריאים.

עוד נמצא, כי לאורך כל המחקר מרבית החולים לא חוו הרעה במצב הנכות ולא צברו נכות נוספת. (77% מהמטופלים שלא טופלו לפני כן ו-72% מהמטופלים שטופלו בעבר בתרופה אחת לפחות).

חשוב לציין כי רוב החולים בשני המחקרים (64% מהחולים שלא טופלו לפני כן. ו-55% מהחולים שטופלו בתרופה אחת לפחות לטרשת נפוצה) טופלו בשני מחזורי טיפול בלבד במשך 8 ימים בסך הכל לאורך שש השנים.

בטיפול בטרשת נפוצה חלה בשנים האחרונות התקדמות גדולה. עם זאת, רוב הטיפולים המוכרים לא מרפאים או מתקנים נזק שנגרם, אלא מעכבים את התקדמות המחלה ומשפרים את איכות חייהם של החולים. כיום מאמינים שטיפול בשלבים מוקדמים של המחלה מעכב או מונע את התקדמות הנכות בצורה משמעותית יותר.

תופעות הלוואי והבטיחות שהדגימה התרופה עלו בקנה אחד עם המידע שעלה ממחקרים קודמים. תופעות הלוואי של הלמטרדה הן תופעות לוואי הקשורות לעירוי, זיהומים והפרעות אוטואימוניות, (כולל הפרעה בתפקוד בלוטת המגן ירידה בספירת טסיות הדם ומחלת כליה). תופעות אלה ניתנות לטיפול רפואי מקובל במידה והן מתגלות בשלב מוקדם. לצורך כך ייערך מעקב חודשי הכולל בדיקות דם ושתן במשך 4 שנים מהעירוי האחרון. יש לציין כי מניתוח נתוני מעקב אחר החולים ב"עולם האמיתי" נמצא כי שיעור רוב תופעות הלוואי נמוך משמעותית מהנתונים הידועים מהמחקרים הקליניים.

כמו כן, מהמחקרים עלה כי אף חולה לא עזב את המחקר עקב תופעות לוואי, ואלו התמעטו לאחר השנה השנייה. תופעות לוואי הקשורות לעירוי גם הן התמעטו עם כל קורס טיפולי נוסף, בדומה לממצאים במחקרים אחרים. אחוז הזיהומים היה גבוה יותר במשך השנה הראשונה וירד משמעותית לאחר מכן.

בספטמבר 2013 אושרה למטרדה לשימוש קו ראשון באיחוד האירופי. בחודש נובמבר 2014, אושרה למטרדה לשימוש בחולי RRMS גם בארצות הברית ע"י ה-FDA. בארץ, אושרה הלמטרדה ע"י משרד הבריאות ואח"כ נכנסה לסל הבריאות בשנת 2015. נכון לשנת 2017 ההתוויה בסל מאפשרת מתן טיפול בלמטרדה כקו טיפולי שני לאחר כישלון בתרופה אחרת או כקו טיפולי ראשון בחולי טרשת נפוצה התקפית סוערת המתאפיינת ביותר מ 2 התקפים בשנה עם ממצאים הדמייתיים תואמים. התרופה מאושרת לשימוש בלמעלה מ-60 מדינות בעולם.

למטרדה משווקת ע"י חברת סאנופי- ג'נזיים.

לפרטים נוספים- מוקד האחיות של סאנופי ג'נזיים 1-800-412-222