גילניה – בשמה הגינרי פינגולימוד



אין לעשות במידע כל שימוש ללא קבלת תגובות מהרופא/הנוירולוג המטפל


 

טרשת נפוצה: בעולם מוערך מספר החולים במעל 2.5 מליון. בישראל, כ-5,000 חולי טרשת נפוצה.

המחלה פוגעת בדרך כלל באנשים בשנות ה- 18-40 לחייהם, היא עשויה להופיע גם בגיל צעיר, או מבוגר יותר. ב- 17% מהמקרים היא אף מופיעה מתחת לגיל 18.

שכיחות המחלה גבוהה פי 2 בקרב נשים מאשר בגברים.

מטרת הטיפול התרופתי: הינה להוריד את תדירות ההתקפים החריפים, להעלות את אחוז החולים שיהיו חופשיים מהתקפים, להוריד את פעילות המחלה מבחינת נפח הנגעים החדשים והקיימים בבדיקות MRI. ובאופן אולטימטיבי לדחות את ההתקדמות הנכות.

הבסיס הטיפולי התרופתי בטרשת נפוצה הוא שימוש בתרופות ממשפחת האינטרפרונים או גלטירמר אצטט (קופקסון).

כיום מקובל להתייחס לשני רבדים במחלת הטרשת, הדלקת במערכת העצבים המרכזית והנוירודגנרציה (הרס תאי עצב) במערכת העצבים המרכזית כשני תהליכים המתרחשים במקביל אך דורשים התייחסות טיפולית נפרדת. בהסתכלות על ההשלכות הטיפוליות למנגנון זה, סביר שטיפול אופטימאלי יהיה טיפול שיהווה הגנה ותיקון במערכת העצבים המרכזית ובנוסף גם שליטה על עוצמת הפעילות של מערכת החיסון. הטיפולים המקובלים כיום כקו טיפולי ראשון (אינטרפרונים) הינם טיפולים הניתנים בהזרקה והשפעתם העיקרית הינה בפחתת התגובה החיסונית כנגד מערכת העצבים המרכזית. נתוני היעילות הקיימים כיום בטיפול באינטרפרונים וגלטירמר אצטט עומדים על בין 29-34% בהפחתת שיעור ההתקפים השנתי מול טיפול בתרופת דמה.

גילניה, בשמה הגינרי פינגולימוד- הינה sphingosine 1-phosphate receptor modulator, התרופה היחידה שניתנת במתן פומי, אחת ליום, במינון של 0.5 מ"ג.

גילניה הוכחה במחקרים קליניים ביעילותה:

  • גילניה מפחיתה את שיעור ההתקפים השנתי בחולי טרשת נפוצה ב 54% מול טיפול בתרופת דמה.
  • מעל 70% מהחולים לא חוו התקפים לאחר 24 חודשי טיפול.
  • גילניה לא רק מפחיתה את מספר ההתקפים אלא גם את חומרת ההתקפים, את הצורך בשימוש בסטרואידים ואת השפעת ההתקף על תפקוד החולה.
  • גילניה הוכחה כמפחיתה את הסיכון להתקדמות נכות נוירולוגית (Disability Progression) ב- 37% מול פלצבו במהלך 24 חודשי טיפול.ב-82% מהחולים שטופלו בתרופה לא הייתה התקדמות בנכות במהלך 24 חודשים.
  • בטיפול בגילניה נראה שיפור בפעילות המחלה בהדמיית MRI ובהפחתת אטרופיה מוחית (התכווצות של המוח) מול פלצבו באופן משמעותי

גילניה אושרה ע"י הFDA בספטמבר 2010 לכל החולים עם הצורות ההתקפיות של מחלת הטרשת הנפוצה ונרשמה בישראל באפריל 2011 באותה אינדיקציה. במהלך שנת 2011 אושרה גילניה ברשויות האירופאיות, קנדה, אוסטרליה, שוויץ ומדינות נוספות ברחבי העולם. בחלק מהמדינות הוכללה בסל השירותים בישראל.

גילניה מועמדת לסל הבריאות לשנת 2012.
לסיכום:

  • גילניה הינה פריצת דרך טיפולית בטיפול בחולי טרשת נפוצה בישראל ובעולם בשל יעילותה המשמעותית והמתן הפומי
  • לגילניה מנגנון פעולה חדשני המשפיע על מערכת החיסון ומותיר את הלימפוציטים בבלוטות הלימפה, דבר המונע מהם לתקוף את מערכת העצבים המרכזית ולגרום לנזק. עקב העובדה שידוע כי גילניה חודרת למערכת העצבים המרכזית, התגלתה השפעה ישירה של פינגולימוד על מערכת העצבים המרכזית במודל מעבדתי, ללא תלות בהשפעתה על מערכת החיסון. נתון זה מעיד על הפוטנציאל של גילניה לעיכוב בהתקדמות של המחלה בחולי טרשת נפוצה ול"שיקום" מערכת העצבים גם ללא קשר להשפעה של התכשיר על מערכת החיסון.
  • לגילניה יעילות טובה יותר מול פלצבו בטיפול של שנתיים
  • הפרופיל הבטיחותי של גילניה נחקר היטב וכולל כ-6,000 חולים שהשתתפו במחקרים קליניים ,כאשר חלק מהמטופלים נמצאים בשנה השביעית שלהם לטיפול. מרגע רישום התכשיר ב FDA בספטמבר 2010 ובאירופה במרץ 2010 ועד היום. ישנם כ 28,000 מטופלים שהתחילו טיפול בגילניה.
  • גילניה היא הטיפול הפומי הראשון והיחיד המאושר לטיפול בצורות התקפיות של טרשת נפוצה, המשלב יעילות טיפולית, בטיחות, נוחות ויכולת התמדה.
יעילות / בטיחות גילניה

נוברטיס עובדת עם הועדה לתרופות באירופה (CHMP) על סקירתה את פרופיל היעילות/בטיחות של התרופה גילניה. במהלך סקירה זו ובהמשך להתייעצות עם הוועדה, נוברטיס תיידע את הרופאים המטפלים באירופה בשינוי ההמלצות לגבי ההתנהלות הנדרשת בתחילת הטיפול עם גילניה. החלטת הרשות האירופאית נפלה לאחר סקירת אירועים הקשורים בתפקוד הלב בחולים המטופלים בגילניה (הקשר לתרופה אינו ידוע), ובנוסף דיווח של חברת נוברטיס על מקרה המוות הפתאומי יממה לאחר נטילת המנה הראשונה של גילניה (עליו עדכנה חברת נוברטיס בחודש דצמבר). חשוב לציין כי על פי הודעת רשות הבריאות האירופאית, לא ידוע הקשר בין מקרי המוות לבין התרופה. ידוע כי גילניה עשויה להוריד את קצב הלב בעת הנטילה הראשונה והשגחה של 6 ש' בנטילה הראשונה של הטיפול כבר מומלצת כחלק מהתווית התכשיר. כנקיטת משנה זהירות ממליצה הועדה האירופאיות על ביצוע א.ק.ג. לפני ואחרי הנטילה הראשונה, ניטור א.ק.ג במהלך 6 שעות ההשגחה, ומדידת לחץ דם ודופק כל שעה. במטופלים אשר חרגו במדדים עפ"י קריטריונים מסוימים, זמן הניטור יכול להתארך על פי החלטת הרופא. ההמלצה החדשה מתייחסת לנטילה הראשונה בלבד, לחולים המטופלים בגילניה ההמלצה היא לא להפסיק טיפול מבלי להיוועץ עם הרופא המטפל.

נוברטיס ממשיכה ומאמינה שגילניה מספקת תועלת חשובה לחולים. יש לציין כי ההנחיה מתייחסת כרגע למדינות האיחוד האירופאי, החברה בארץ תפעל בהתאם להנחיית משרד הבריאות הישראלי.
דר' אליעד בן דיין – מנהל רפואי נוברטיס ישראל.